Uso do voxelotor no tratamento da anemia falciforme: uma revisão sistemática

Abstract

A anemia falciforme (AF) é a doença hereditária da hemoglobina mais comum no mundo e apesar disso ainda apresenta poucas opções terapêuticas. O tratamento usual para a AF é a Hidroxiureia. Contudo, os pacientes em uso da Hidroxiureia podem apresentar toxicidade gastrointestinal e mielossupressão. Somado a isso, uma nova droga foi aprovada em 2019 pela FDA, o Voxelotor. No entanto, pouco se tem descrito a respeito da eficácia dessa nova terapia. Objetivo: Revisar as evidências do efeito benéfico da terapia com Voxelotor no tratamento de pacientes com anemia falciforme. Métodos: Trata-se de uma revisão sistemática de literatura. A busca de artigos foi realizada na base de dados eletrônica MEDLINE/PubMed, por meio da combinação de descritores em ciências de saúde. Os descritores utilizados correspondem a: “Sickle Cell” AND “Voxelotor”. Resultados: Dos 89 artigos encontrados na base de dados, 3 correspondiam a ensaios clínicos randomizados que avaliavam os efeitos benéficos da terapia com Voxelotor. A duração dos estudos variou de 6 a 17 meses e não houve interrupção. Todos os ensaios clínicos apresentaram resultados positivos significativos quanto a eficácia do Voxelotor. Conclusão: O presente trabalho não encontrou evidência consistente que suporte a eficácia do Voxelotor no tratamento da AF. Destaca-se que todos os trabalhos apresentaram uma amostra reduzida, desfecho substituto e correspondiam a estudos guarda-chuvas, o que os torna mais susceptíveis a viés de seleção.